CRISPR, la técnica de edición genética premiada con el Nobel de química de 2020, aún está lejos de ser precisa, a pesar de que, a la fecha, esta herramienta molecular es la más eficiente para reparar el ADN cuando contiene elementos que causan enfermedades, por mencionar una función.
En un estudio realizado en embriones humanos, generado para analizar la capacidad de reparación de un tipo de ceguera causada por un gen, demostró que la técnica todavía necesita ser refinada para que pueda dar resultados promisorios, esto cuando se trabaja con fines clínicos en la etapa del desarrollo embrionario humano.
Dicha mutación se localiza en un gen llamado EYS que, cuando está mutado, promueve este tipo de ceguera hereditaria. Es por esto que un grupo de investigadores de distintas instituciones estadounidenses utilizaron CRISPR para ponerlo a prueba. Sin embargo, los resultados obtenidos fueron poco promisorios.
Esto se debió a que obtuvieron la pérdida de un pedazo de cromosoma entero a una tasa relativamente frecuente. Es decir que, más que corregir la mutación en el gen EYS, lo que se obtuvo es que un buen trozo del cromosoma que lo contenía fue eliminado.
Esto es relevante, dado que en otros estudios se ha demostrado que CRISPR genera resultados óptimos: como en 2017, cuando se obtuvo la corrección exitosa de una mutación causante de una enfermedad cardíaca, esto también en embriones humanos.
Los autores de este trabajo mencionan que es importante tomar en cuenta sus hallazgos, pues pone de relieve el cuidado que se debe tener al llevar a cabo trabajos clínicos utilizando CRISPR. También destaca la importancia ética de generar estrategias seguras.
El estudio original lo pueden encontrar aquí.
La imagen es de Wikipedia, muestra al conjunto de moléculas que conforman a CRISPR (en azul), el sistema utilizado como técnica de edición genética.